原創(chuàng)報(bào)道

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　　新海南客戶端、南海網(wǎng)記者 王洪旭

　　“大數(shù)據(jù)、人工智能和基因技術(shù)，為罕見病救治帶來(lái)了切實(shí)的可能（機(jī)會(huì)），罕見病患者千萬(wàn)不要放棄，需要大家共同努力，每個(gè)人都可以貢獻(xiàn)你的力量。”3月28日，博鰲亞洲論壇2024年年會(huì)期間，京東集團(tuán)前副總裁、漸凍癥“斗士”蔡磊接受新海南客戶端、南海網(wǎng)記者視頻連線專訪，呼吁罕見病患者堅(jiān)守相信的信念，一起來(lái)?yè)肀Ｍ?/p>

　　專訪中，蔡磊分享了漸凍癥患者數(shù)據(jù)庫(kù)、罕見病藥物研發(fā)等方面的進(jìn)展和突破。兩年前，蔡磊團(tuán)隊(duì)在海南博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)（以下簡(jiǎn)稱“博鰲樂城”）推進(jìn)了漸凍癥藥物研發(fā)的創(chuàng)新試驗(yàn)，部分患者已經(jīng)治療了一年多，與博鰲樂城合作兩年來(lái)，幫助了不少患者。

　　對(duì)此，蔡磊表示，海南可發(fā)揮“先行先試”政策優(yōu)勢(shì)，給患者多一分生的希望。

　　蔡磊通過網(wǎng)上視頻連線方式接受記者專訪。記者 林鴻羽 攝

　　身體下滑厲害但斗志不減 每天依然工作16個(gè)小時(shí)

　　問：目前，您的身體狀況如何？一天忙碌的工作如何安排？

　　蔡磊表示：“只要沒有科研和藥物研發(fā)的突破，我的身體會(huì)持續(xù)惡化，這幾個(gè)月下滑得非常厲害，我的身體已經(jīng)臨近疾病的晚期，甚至已經(jīng)出現(xiàn)了一些生命危險(xiǎn)的癥狀，但是我的斗志不減，目前依然保持過去一樣的工作狀態(tài)。”

　　如今，蔡磊每天依然工作16個(gè)小時(shí)，所有的夜晚、周末節(jié)假日都不休息。“因?yàn)槲抑?，即使這樣，我們整個(gè)群體能否生存下來(lái)，依然未知，但如果不全力以赴拼搏，更沒有任何希望，這是我目前的狀態(tài)。”蔡磊說。

　　京東集團(tuán)前副總裁、漸凍癥“斗士”蔡磊。記者 林鴻羽 攝

　　搭建了大規(guī)模的基因庫(kù) 加速漸凍癥藥物研發(fā)

　　問：您的團(tuán)隊(duì)在搭建漸凍癥患者數(shù)據(jù)庫(kù)和推動(dòng)藥物研發(fā)方面有什么進(jìn)展和突破？

　　蔡磊表示，進(jìn)展和突破很多，比如，從打通科研機(jī)構(gòu)罕見病的數(shù)據(jù)平臺(tái)做起，不僅包括醫(yī)療機(jī)構(gòu)的數(shù)據(jù)，還包括病前、病后的疾病發(fā)展、醫(yī)療嘗試、生物標(biāo)志物等數(shù)據(jù)。圍繞著漸凍癥病理病因的研究，搭建了大規(guī)模的基因庫(kù)、千人志愿捐獻(xiàn)遺體病理組織樣本。

　　最近，團(tuán)隊(duì)與北京協(xié)和醫(yī)院醫(yī)學(xué)科學(xué)研究中心教授黃超蘭簽約合作，進(jìn)行大規(guī)模的以百人為單位的蛋白組學(xué)研究、代謝組學(xué)研究，看到了一個(gè)又一個(gè)新的發(fā)現(xiàn)，為疾病的病因和靶點(diǎn)的確立帶來(lái)了希望。

　　此外，推動(dòng)2023年上臨床的藥物研發(fā)管線已超過15條，把漸凍癥藥物研發(fā)和治療路徑以幾十倍的速度往前推進(jìn)，而且有的病友獲得了令人驚喜的效果。

　　“我非常開心，一直以來(lái)的努力，給病友帶來(lái)了希望。”蔡磊表示，未來(lái)要努力搭建漸凍癥基礎(chǔ)研究平臺(tái)，因?yàn)?00年來(lái)，漸凍癥依然是病因不明、靶點(diǎn)不清，所以不可偏廢。

　　3月28日，博鰲亞洲論壇2024年年會(huì)期間，京東集團(tuán)前副總裁、漸凍癥“斗士”蔡磊接受新海南客戶端、南海網(wǎng)記者視頻連線專訪，呼吁罕見病患者堅(jiān)守信念，一起擁抱希望。記者 林鴻羽 攝

　　為漸凍癥新藥在博鰲首例應(yīng)用感到振奮 呼吁投資機(jī)構(gòu)關(guān)注新藥研發(fā)

　　問：近日，有一款漸凍癥靶向新藥在博鰲樂城完成國(guó)內(nèi)首例應(yīng)用，您怎么看待這個(gè)事？

　　蔡磊表示：“非常好，讓在全世界最近批準(zhǔn)上市的藥物能夠第一時(shí)間讓中國(guó)的患者用上，我們?yōu)榇烁械椒浅Ｕ駣^，要感謝黨和政府的創(chuàng)新政策。”

　　蔡磊表示，中國(guó)在罕見病藥物研發(fā)方面有可能領(lǐng)先世界，博鰲樂城這款針對(duì)漸凍癥SOD1基因突變的群體只占2%，而國(guó)內(nèi)藥物研發(fā)企業(yè)的藥物，在細(xì)胞、動(dòng)物、人體試驗(yàn)上都取得了優(yōu)于美國(guó)這款藥 2倍至3倍以上的效果，目前正在加快推進(jìn)，但近兩年融資環(huán)境不好，合作的這家藥物研發(fā)企業(yè)，一直難以融資。

　　對(duì)此，蔡磊呼吁，“我希望大家更多關(guān)注罕見病，雖然人少，但是市場(chǎng)并不少，藥物研發(fā)迫切需要更多投資機(jī)構(gòu)的關(guān)注和支持，為生命救治帶來(lái)切實(shí)的希望。”

京東集團(tuán)原副總裁蔡磊通過視頻連線的形式在“關(guān)注罕見病，促進(jìn)健康公平可及”的分論壇活動(dòng)發(fā)言。記者 李昊 攝

　　在博鰲合作推進(jìn)漸凍癥藥物研發(fā) 幫助了不少患者

　　問：您的團(tuán)隊(duì)跟博鰲樂城進(jìn)行了哪些合作？

　　蔡磊表示：“兩年前，我們就在博鰲樂城推進(jìn)了漸凍癥藥物研發(fā)的創(chuàng)新試驗(yàn)，攜手中國(guó)科學(xué)院微生物所具有領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)的免疫治療的科技，在博鰲國(guó)際醫(yī)院成功落地。”

　　目前，部分患者已經(jīng)治療了一年多，已獲得受益；與博鰲合作兩年來(lái)，已經(jīng)幫助了不少患者。

　　海南可發(fā)揮“先行先試”政策優(yōu)勢(shì) 給患者多一分生的希望

　　問：博鰲樂城作為全國(guó)唯一的“醫(yī)療特區(qū)”，有哪些優(yōu)勢(shì)可助力罕見病診療？樂城的真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究可為罕見病診療帶來(lái)哪些幫助？

　　蔡磊表示，針對(duì)疑難疾病，團(tuán)隊(duì)已經(jīng)在海南開展了規(guī)模化的先行治療嘗試，其數(shù)據(jù)對(duì)于后續(xù)疾病治療、藥物研發(fā)至關(guān)重要，因?yàn)檫@些數(shù)據(jù)將為藥企、投資人以及藥物監(jiān)管機(jī)構(gòu)和后續(xù)臨床合作醫(yī)院是否進(jìn)行大力投入和支持提供決策依據(jù)。

　　蔡磊認(rèn)為，海南可發(fā)揮“先行先試”政策優(yōu)勢(shì)，包括針對(duì)細(xì)胞、基因等方面的前沿突破技術(shù)，也希望在海南能夠參照國(guó)際上比較先進(jìn)的治療方式，靈活地對(duì)病人進(jìn)行及時(shí)救治，尤其對(duì)于罕見病、沒有藥物的疾病，比如平均兩三年就要失去生命的漸凍癥患者，給他們多一份嘗試，多一分生的希望。

　　罕見病患者不要放棄，每個(gè)人都可以貢獻(xiàn)力量

　　問：您也是眾多罕見病患者眼中的“英雄”，很多人看到了您的行動(dòng)，讓他們有活下去的動(dòng)力。對(duì)于罕見病患者，您有什么話想對(duì)他們說？

　　蔡磊說：“我想說的是，我們每一個(gè)人，包括我們這些罕見病患者，都處在一個(gè)偉大的時(shí)代，這個(gè)時(shí)代有黨和政府的關(guān)懷，有社會(huì)經(jīng)濟(jì)發(fā)展作為基礎(chǔ)，有最新的大數(shù)據(jù)、人工智能、基因技術(shù)、基因編輯、細(xì)胞生命科學(xué)技術(shù)等方面的高速發(fā)展，為罕見病患者救治帶來(lái)了切實(shí)的可能，千萬(wàn)不要放棄，也不要僅僅是等靠要，需要大家共同努力，每個(gè)人都可以貢獻(xiàn)你的力量。”

　　“我的力量也不算大，但是我會(huì)竭盡全力，所以我希望大家不要放棄，堅(jiān)守相信的信念，一起來(lái)?yè)肀Ｍ?rdquo;蔡磊說。

　　為攻克漸凍癥不遺余力 捐1億助力藥物研發(fā)

　　問：您和您的團(tuán)隊(duì)在漸凍癥藥物的研發(fā)和患者數(shù)據(jù)庫(kù)建設(shè)上，已經(jīng)投了多少錢呢？

　　蔡磊表示，罕見病天然就決定著關(guān)注少、投入資源不足，藥物研發(fā)遲遲不能突破，他既然經(jīng)歷了罕見病，就決心為疾病的攻克和絕望無(wú)助的患者不遺余力。

　　什么叫不遺余力？蔡磊說：“我所有的夜晚、周末節(jié)假日都不休息，都投入工作中，這里面還包括人力、物力、財(cái)力和社會(huì)資源，已經(jīng)非常巨大了，當(dāng)然資金只是其中一個(gè)方面。”

　　蔡磊表示，他放棄了年薪千萬(wàn)的工作和機(jī)會(huì)，全身心投入漸凍癥藥物研發(fā)事業(yè)四年來(lái)，他沒有領(lǐng)過一分錢工資，即使不討論這些，僅僅說資金方面，四年多來(lái)已投入接近4000萬(wàn)元。

　　“我一直在努力，沒有錢怎么辦，所以我們?cè)偃赍X。”今年年初，蔡磊宣布捐助一億元支持漸凍癥臨床科研和藥物研發(fā)，目前項(xiàng)目正在穩(wěn)步推進(jìn)中。蔡磊說，在宣布捐助1億元后，僅僅在幾天以內(nèi)，他和團(tuán)隊(duì)就接觸了600多個(gè)科研和藥物研發(fā)管線，每天都在密切跟進(jìn)。

　　“我們非常努力，但覺得還是太慢了，所以必須不遺余力，全力以赴往前推進(jìn)。”蔡磊表示，一個(gè)億對(duì)于藥物研發(fā)來(lái)說依然是杯水車薪，但是作為公益性支出，可以調(diào)動(dòng)科研積極性，推進(jìn)藥物研發(fā)短期投入，未來(lái)會(huì)引入更多商業(yè)資本的支持，那樣力量就更大了。

　　從零開始，搭建漸凍癥基礎(chǔ)科研平臺(tái)和藥物研發(fā)同步推進(jìn)

　　問：漸凍癥藥物研發(fā)，現(xiàn)在有什么困難和挑戰(zhàn)呢？

　　蔡磊表示，因?yàn)闈u凍癥這個(gè)病非常特殊，第一，它非常殘酷，是世界五大絕癥之首；第二，它是罕見病，投入資源不足；第三，它又是神經(jīng)退行性疾病，和帕金森、阿爾茨海默病等是一類病。神經(jīng)退行性疾病過去30年，全世界投入超過1萬(wàn)億美金（用于）藥物研發(fā)，從突破角度來(lái)說幾乎全部失敗，所以這個(gè)病藥物研發(fā)非常艱難。

　　“我們也不得不從零開始，去搭建漸凍癥的基礎(chǔ)科研平臺(tái)，但是時(shí)間緊迫，藥物研發(fā)嘗試必須同步推進(jìn)，為了早一天拯救病人，全力以赴。”蔡磊說。

　　與AI制藥公司合作 人工智能加速基礎(chǔ)研究和藥物研發(fā)

　　問：對(duì)于現(xiàn)在外界熱議的人工智能，您是否有關(guān)注呢？您對(duì)此有什么看法？

　　蔡磊表示：“我們不光是關(guān)注（人工智能），而且是在全力與人工智能合作，加快基礎(chǔ)研究和藥物研發(fā)，還專門聘請(qǐng)了來(lái)自微軟的頂尖科學(xué)家，在團(tuán)隊(duì)專門從事AI協(xié)助藥物發(fā)現(xiàn)的工作，目前加速了藥物發(fā)現(xiàn)速度達(dá)百倍以上。”

　　比如，過去帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)看文獻(xiàn)，每天能看1000篇，現(xiàn)在通過人工智能工具，可以看超越上萬(wàn)篇，乃至10萬(wàn)篇。

　　“我們的目標(biāo)要看論文超過1500萬(wàn)篇，人工智能將為藥物發(fā)現(xiàn)進(jìn)行快速篩選，目前已經(jīng)和國(guó)內(nèi)外的兩家AI制藥公司在合作，鎖定了幾個(gè)漸凍癥的靶點(diǎn)，正在往前臨床推進(jìn)。”蔡磊表示，除此以外，人工智能還可以給晚期病人的生活質(zhì)量和生命意義帶來(lái)希望。比如，腦機(jī)接口可協(xié)助讀取大腦，讓晚期病人能夠?qū)崿F(xiàn)通過大腦來(lái)溝通，即使全身癱瘓，人工智能也能幫助實(shí)現(xiàn)溝通。

　　蔡磊認(rèn)為，人工智能在藥物研發(fā)、疾病攻克、生命救治等方面也會(huì)有顛覆級(jí)的表現(xiàn)，可在基礎(chǔ)研究、極速臨床等領(lǐng)域?yàn)槭澜缱龀鲐暙I(xiàn)。